基因數(shù)據(jù)能不能當(dāng)作預(yù)測(cè)標(biāo)志物

從國(guó)外醫(yī)學(xué)監(jiān)管的角度來(lái)看，新的診斷模式可能會(huì)產(chǎn)生許多復(fù)雜的問(wèn)題：首先，需要一方面對(duì)預(yù)測(cè)性診斷檢測(cè)進(jìn)行評(píng)估，另一方面同時(shí)對(duì)試驗(yàn)性治療的安全性和有效性進(jìn)行評(píng)定，兩方面需協(xié)調(diào)進(jìn)行。其次，診斷檢測(cè)試劑盒，需由美國(guó)食品和藥品管理局（FDA）的器械和放射健康中心監(jiān)管，而治療方法需由藥品評(píng)價(jià)與研究中心，或生物評(píng)價(jià)及研究中心評(píng)估。

此外，F(xiàn)DA的法定任務(wù)是，規(guī)范治療藥物及診斷試劑盒，但是在歷史上，F(xiàn)DA并未對(duì)醫(yī)師的判斷進(jìn)行重大限制，醫(yī)師可以根據(jù)專業(yè)，判斷決定在多種多樣的臨床情況下，是否使用這些工具。盡管存在這些挑戰(zhàn)，個(gè)體化醫(yī)學(xué)中藥物及其配套的診斷檢測(cè)，是緊密交織的，并且特定靶向藥物的安全性及有效性，可能完全依賴于可靠、經(jīng)確證的預(yù)測(cè)性診斷檢測(cè)的協(xié)調(diào)運(yùn)用。

許多個(gè)體化醫(yī)學(xué)相關(guān)的預(yù)測(cè)性檢測(cè)，都是基于藥物基因組學(xué)數(shù)據(jù)的生物標(biāo)志物。迄今為止，仍不清楚FDA在藥物申報(bào)過(guò)程中，會(huì)如何使用這些數(shù)據(jù)。目前FDA已經(jīng)通過(guò)舉行公開會(huì)議及研討會(huì)，來(lái)積極回應(yīng)這些顧慮，以應(yīng)對(duì)同步開發(fā)新藥與診斷檢測(cè)的挑戰(zhàn)。

FDA發(fā)布的“藥物與診斷共同開發(fā)”概念性文件，可以解決“與研發(fā)強(qiáng)制應(yīng)用性體外診斷方法，及相關(guān)的各種問(wèn)題”。在臨床實(shí)踐中，為患者作出用藥抉擇的決策時(shí)，需強(qiáng)制性使用此類診斷方法。重點(diǎn)是將基因組學(xué)數(shù)據(jù)，作為患者分層的預(yù)測(cè)性標(biāo)志物，而不是藥效應(yīng)答標(biāo)志物，即使這些數(shù)據(jù)是探索性的，或純粹是為科研之用。