哪類患者可在特定藥物中獲益？

一項國外數據表明，當研究者們利用特定檢測方法，為某種藥物挑選患者時，其檢測的臨床效用，可通過臨床轉歸的改善而顯示出來；因此藥物研發過程中，個體化醫學的實現，面臨著來自科學、臨床以及監管等多方面的挑戰。盡管存在以上的復雜性，FDA的立場是明確的：為各部分特定人群，合理開發創新治療手段，是更重要的公共利益。

基于FDA的要求，美國癌癥研究協會召集FDA、學術界及企業界的領導者，進行了會議討論，以便擬定預測性生物標志物，檢測的指導方針。這導致了aacr/fda生物標志物聯盟的建立，用以指導在提交相關配套生物標志物，及診斷方法的資料時，應如何準備。

生物標志物的市場影響和經濟影響，十分巨大，有研究認為成功的生物標志物研發，可推動新型靶向藥物的發展，使藥物開發更富有成效，并使個體化醫學得以實現。生物標志物研發項目，將增加藥物研發的費用，據估算，制藥業每年向研發投資六十億美元。

對眾多此類化合物，在研發早期將探索兩到三個生物學標記靶點；大部分的研究，之后可能不會取得成果，即不會參與臨床決策或發展為配套診斷檢測。而藥物研發者，需要克服研究中的化合物面臨的障礙，并同步發展出預測性檢測，以識別哪些患者可在特定的藥物中獲益。