生物標志物可提高相關藥物成效

生物標志物研發的倡導者，須清楚并處理好相關方式的兩端，即藥物開發與預測性檢測開發，它們會影響長期投資的可持續發展。生物標志物的發展，必須可提高研究和開發（R&D）的成效，生物標志物驅動下的治療方案，必須可以針對足夠數量的患者，產生顯著的市場價值。

組織機構需要優先考慮生物標志物的發展舉措，以獲得更大的成效及價值；公共或者是私人團體應共同努力，以通過各項政策，對個體化醫學的現實情況給予支持。生物標志物可以潛在地提高研究與發展的成效，研究可以提高人們對風險的認識，并減少依賴經驗做出決策的情況。

PK/PD標志物及替代終點，可以為用藥劑量及時程提供基于證據的理由，并可對藥物研發的重要決策起提供信息。在大型隨機試驗進行前，生物標志物就已經賦予了人們，終止某些藥物研發的能力及意愿，這使得人們可將更多的資源和資金，用于更有前景的研究之中。

生物標志物的研發（R&D）在藥物開發早期增加成本，也可能延長此階段的時間。但是，富集可能應答者，賦予臨床試驗更高的成功率來證實顯著獲益；對3期隨機試驗來說，這種獲益將異常顯著，因為3期隨機試驗，可能消耗大董的臨床開發預算。

設想一項3期隨機臨床試驗，有足夠的統計學效能檢測出，與生存期基線（12.5個月）相比25%的獲益率，雙側AP值為0.05。如果一個生物標志物，確定整個人群中35%患者，這部分患者包括了所有、可能從治療中獲益的受試者，那么3期方案將以50%（而不是原來的25%）作為生存率改善的目標。