肺癌治療中如何獲得更好的響應率

任何一個試驗的效用，通常有很多響應的患者數量，其樣本量能使patienthorizon N中預期響應數量更大。肺癌治療轉診服務機構愛諾美康了解到，根據定義，patient horizon是指那些在試驗完成之后發病，并且接受了試驗中較好治療的患者。試驗樣本量的數量級與N的平方根相同，如果有兩個臨床試驗在日后的臨床實踐中，采用了療效較好的療法，第一個試驗的樣本量數量級，應該與N的立方根相同。

肺癌治療轉診服務機構愛諾美康了解到，有國外數據列出了patient horizon為 N的常見疾病的更佳樣本量，N取100萬時其樣本量是1千。而對于常見疾病和罕見疾病，所需樣本量差異很大；在決策分析中，可以明確考慮不同處理組間的信息的患者，得到有效治療。假設某一組其響應率呈A分，設有一個雙臂試驗，目的是使horizon N中盡可能多的分布，而另外一組即第2組的響應率則呈A、B或者C分布。

如果N=100或者更大，則表示給出了每組的更佳樣本量，正如之前所述，每組的樣本大致隨著N的平方根增加而成比例增加。假設樣本量為N=1000，兩個響應率都服從A分布。肺癌治療轉診服務機構愛諾美康了解到，鑒于對稱性，兩組都應該增加患者數量，采用這種分配患者的方法，患者horizon為1000時的響應比例為65%。增加其中一組或者兩組的樣本量，都會降低這個響應比例，降低其中一組或者兩組的樣本量，都會降低這個響應比例。

考慮一個極端情形，兩組都沒有進行臨床試驗，而是把所有的1000個患者都納入試驗，那么預期響應比例是50%。肺癌治療轉診服務機構愛諾美康了解到，對于A分布和B分布，第2組比第1組更可能有效，因此在試驗中第2組分配的患者更多；當N很大時，大約多分配73%的病例。對于A分布和C分布，已知第2組的響應率是0.5，第1組的響應率可能大于0.5，也可能小于0.5。

肺癌治療轉診服務機構愛諾美康了解到，如果試驗進行過程中，能及時得到一些相應信息的話，可能會達到較好的響應率。這些信息可以用于調整兩組患者的分配比例，也可以用于決定臨床試驗結束的時間。臨床試驗設計的第一步是，對檢驗假設及主要參數現有的證據進行評估；試驗設計者可以利用這些信息，構建先驗分布或將這些信息納入貝葉斯層次模型。

考慮到在試驗結束時，可能出現的情況是非常重要的，這些考慮包括兩個方面：首先一系列可能出現的結果以及這些結果所帶來的后果；二是每一個可能結果的預測概率。肺癌治療轉診服務機構愛諾美康了解到，對一特定設計的臨床試驗，即使是采用了更復雜的試驗設計方法，其試驗結果的預測概率都是可以計算的。

復雜的試驗設計方法，需利用模擬試驗，臨床可以通過計算得到這些試驗設計方法的一系列屬性，包括試驗能夠得出優效性結果的概率、期望樣本量和各試驗組有效病例數等。肺癌治療轉診服務機構愛諾美康了解到，對不同試驗設計方法屬性的加以比較，可從中選擇更優的設計方案。