肺癌治療的局部控制有哪些重要指標(biāo)

MDACC所設(shè)計(jì)的臨床試驗(yàn)，也包括II和m期臨床試驗(yàn)，而且II期和in期之間的轉(zhuǎn)變，通常采用無(wú)縫連接設(shè)計(jì)。例如在某臨床試驗(yàn)中，藥物的期望效果是疾病的局部控制，而評(píng)價(jià)患者的生存率，則是與疾病的局部控制和治療相關(guān)的。肺癌治療轉(zhuǎn)診服務(wù)機(jī)構(gòu)愛(ài)諾美康了解到，雖然患者生存率是試驗(yàn)的遠(yuǎn)期觀察指標(biāo)，但考慮到即使出現(xiàn)疾病控制，而患者生存率也未必獲益的可能性，與上述腦卒中臨床試驗(yàn)中，早期腦卒中等級(jí)評(píng)價(jià)類(lèi)似。

肺癌治療轉(zhuǎn)診服務(wù)機(jī)構(gòu)愛(ài)諾美康了解到，臨床只會(huì)將疾病的局部控制，作為試驗(yàn)的替代療效指標(biāo)，研究上需要明確的是，試驗(yàn)的主要療效指標(biāo)是患者生存率。而疾病局部控制，作為替代療效指標(biāo)的作用，需要以試驗(yàn)結(jié)果得以證明。肺癌治療轉(zhuǎn)診服務(wù)機(jī)構(gòu)愛(ài)諾美康了解到，試驗(yàn)對(duì)兩者可能存在的任何關(guān)系進(jìn)行探索，但不對(duì)這些關(guān)系做任何假定。而試驗(yàn)中的數(shù)據(jù)將會(huì)被經(jīng)常分析，并根據(jù)累積的證據(jù)對(duì)試驗(yàn)進(jìn)行適應(yīng)性調(diào)整。

該試驗(yàn)的調(diào)整過(guò)程如下：起初在試驗(yàn)的劑量探索階段，僅納入MDACC的患者進(jìn)入臨床試驗(yàn)；若累積的數(shù)據(jù)結(jié)果強(qiáng)烈建議試驗(yàn)藥，在疾病局部控制或生存率兩個(gè)指標(biāo)上沒(méi)有效果，則結(jié)束試驗(yàn)。肺癌治療轉(zhuǎn)診服務(wù)機(jī)構(gòu)愛(ài)諾美康了解到，若數(shù)據(jù)結(jié)果顯示，試驗(yàn)藥對(duì)于疾病的局部控制可能存在一定作用，而且這一作用可轉(zhuǎn)換為患者的生存獲益；則該試驗(yàn)將進(jìn)一步增加試驗(yàn)中心，加快入組速度。

在此過(guò)程中，MDACC繼續(xù)入組患者，以保證當(dāng)?shù)鼗颊呷私M不出現(xiàn)中斷，而其他中心也加速入組患者。肺癌治療轉(zhuǎn)診服務(wù)機(jī)構(gòu)愛(ài)諾美康了解到，由于早期在MDACC入組患者，也參加對(duì)生存率的統(tǒng)計(jì)推斷，因此該方法可以高效的利用患者資源；而在MDACC早期入組的患者，也是所有入組患者中提供信息量更為豐富的，因?yàn)樗麄儞碛懈L(zhǎng)的隨訪期。

然后，在期望試驗(yàn)操作特征下，傳統(tǒng)m期臨床試驗(yàn)需要樣本量900例，它也被作為無(wú)縫連接設(shè)計(jì)的更大樣本量上限。肺癌治療轉(zhuǎn)診服務(wù)機(jī)構(gòu)愛(ài)諾美康了解到，而實(shí)際人組病例數(shù)，很有可能遠(yuǎn)小于更大樣本量，平均可能只有更大樣本量的一半；另一方面，在傳統(tǒng)的試驗(yàn)設(shè)計(jì)中，采用傳統(tǒng)的試驗(yàn)終止原則，加入同樣數(shù)量的期中分析，也可以略微降低平均樣本量。

不管是在零假設(shè)還是備擇假設(shè)條件下，貝葉斯設(shè)計(jì)有時(shí)候會(huì)需要相對(duì)較大的樣本量，但這種設(shè)計(jì)的好處在于，它都是在當(dāng)大樣本量是必需的時(shí)候，才需要確切大的樣本量。肺癌治療轉(zhuǎn)診服務(wù)機(jī)構(gòu)愛(ài)諾美康了解到，傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)可能在完成預(yù)設(shè)樣本量的試驗(yàn)后，仍只是得出含糊不清的結(jié)論，而貝葉斯設(shè)計(jì)則可以選擇繼續(xù)進(jìn)行試驗(yàn)，以解決這一含糊不清的問(wèn)題，而這種選擇是具有非常大作用的問(wèn)題，也許在完成900例患者試驗(yàn)，是沒(méi)法得到任何結(jié)論的；但是從邏輯上來(lái)講，我們還是要事先指定一個(gè)更大樣本量。

肺癌治療轉(zhuǎn)診服務(wù)機(jī)構(gòu)愛(ài)諾美康了解到，所有的醫(yī)學(xué)研究，都試圖改善患者的轉(zhuǎn)歸，因此臨床研究根據(jù)定義也是轉(zhuǎn)歸研究。但這些策略為基于生物學(xué)的傳統(tǒng)臨床研究，提供了補(bǔ)充；與傳統(tǒng)臨床研究相比，轉(zhuǎn)歸研究考察的是非生物學(xué)轉(zhuǎn)歸，醫(yī)療保健中更廣泛的利益相關(guān)者，可能對(duì)非生物學(xué)轉(zhuǎn)歸感興趣。

Lipscomb等人介紹了，由美國(guó)國(guó)立癌癥研究所（NCI）的癌癥結(jié)果測(cè)量數(shù)據(jù)，指出了轉(zhuǎn)歸研究的領(lǐng)域范圍。肺癌治療轉(zhuǎn)診服務(wù)機(jī)構(gòu)愛(ài)諾美康了解到，這些相關(guān)終點(diǎn)指標(biāo)對(duì)做決定者，如患者、醫(yī)療服務(wù)提供者、私人支付者、政府部門(mén)、鑒定機(jī)構(gòu)和整個(gè)社會(huì)重要的部門(mén)，同傳統(tǒng)的醫(yī)學(xué)研究者一樣，轉(zhuǎn)歸研究者也會(huì)尋求延緩死亡和改善疾病癥狀。