出國治療的臨床策略是否具有重要性

假設(shè)患者的生存意愿始終保持穩(wěn)定，但病人卻會(huì)適應(yīng)不斷減弱的身體功能，這是因?yàn)榛颊呖赡軙?huì)找到辦法處理功能障礙，或由于隨著年齡增長。出國治療服務(wù)機(jī)構(gòu)愛諾美康了解到，當(dāng)患者出現(xiàn)生理功能減退，他們對“正常”的期望也會(huì)下降。如不測量意愿，而是測量功能障礙，這一問題仍然存在；因?yàn)槊總€(gè)人對于殘疾的反應(yīng)不同，所以研究人員將功能障礙本身，和功能障礙引致的反應(yīng)予以區(qū)別。

出國治療服務(wù)機(jī)構(gòu)愛諾美康了解到，有經(jīng)驗(yàn)表明，適應(yīng)是個(gè)非常有力的因素，尤其對于長時(shí)間患病的患者。比如增大放射劑量，會(huì)延遲可發(fā)現(xiàn)的前列腺癌的復(fù)發(fā)，而且在長期的過程中，不會(huì)對病人主訴的排尿、排便或性功能失調(diào)，有明顯的影響。原因可能是，精密的技術(shù)可能將放射劑量提高到，足以改善腫瘤控制的水平，同時(shí)在臨床上不會(huì)對患者造成傷害。

更可能的是另一種情況，長期的適應(yīng)將產(chǎn)生“新的正常的”功能障礙，即患者認(rèn)為功能障礙是正常的，患者感受到的HRQOL不能反映這種功能障礙。這時(shí)模型是不準(zhǔn)確的，認(rèn)為功能障礙對QALYs會(huì)施加持續(xù)的影響。出國治療服務(wù)機(jī)構(gòu)愛諾美康了解到，無癥狀和毒性時(shí)間是一種有用、并能一目了然地衡量癌癥存活的方法稱謂，它把時(shí)間分成有治療相關(guān)毒性的時(shí)間、有癌癥相關(guān)癥狀的時(shí)間，以及不伴隨治療相關(guān)毒性或癌癥相關(guān)癥狀的的時(shí)間。

出國治療服務(wù)機(jī)構(gòu)愛諾美康了解到，把質(zhì)量權(quán)重應(yīng)用到每一個(gè)節(jié)點(diǎn)上，會(huì)產(chǎn)生一個(gè)近似于生活質(zhì)量調(diào)整壽命年的數(shù)據(jù)，雖然這種方法不像其他一些方法那樣，能將生活質(zhì)量的降低水平量化，因而遭到了批評。但是，對于臨床醫(yī)生有直接的吸引力，他們會(huì)觀察病人治療后，出現(xiàn)病情緩解以及病情加重等質(zhì)量上的不同。

這一并不完美的決策分析模型，提供了一種機(jī)制以檢查臨床問題的結(jié)構(gòu)，無論對于典型環(huán)境中的一般情況，和有特殊興趣的具體情況都能做出更優(yōu)的決定，同時(shí)識別對轉(zhuǎn)歸有更大影響的因素。出國治療服務(wù)機(jī)構(gòu)愛諾美康了解到，這一演練可以闡明關(guān)鍵因素的相關(guān)信息是否充足，是否可以據(jù)此對恰當(dāng)?shù)呐R床策略，做出重要性的決定。

一個(gè)不一致的結(jié)果，可以提示一個(gè)假設(shè)是未經(jīng)過充分檢驗(yàn)的，CEA曾被用于評估預(yù)防性靜脈滴注免疫球蛋白（IVIG），來預(yù)防慢性淋巴細(xì)胞白血病合并感染的合理性。出國治療服務(wù)機(jī)構(gòu)愛諾美康了解到，盡管這個(gè)試驗(yàn)設(shè)計(jì)很好地展現(xiàn)了，在此情況下IVIG的臨床療效，但是通過這種模式的計(jì)算發(fā)現(xiàn)，在任何合理的假設(shè)下，這種治療的成本效能，都超過100萬美元每生活質(zhì)量調(diào)整壽命年。

轉(zhuǎn)歸研究的發(fā)展和病人報(bào)告的疾病轉(zhuǎn)歸，已對隨機(jī)臨床試驗(yàn)的實(shí)踐逐漸產(chǎn)生影響。盡管腫瘤縮小等指標(biāo)可以作為明確的研究終點(diǎn)，如生存期的替代指標(biāo)，是許多癌癥隨機(jī)試驗(yàn)的療效標(biāo)準(zhǔn)，正如近期更新的實(shí)體瘤療效評價(jià)標(biāo)準(zhǔn)（RECIST）所顯示的那樣，但是病人報(bào)告的生活質(zhì)量轉(zhuǎn)歸，已經(jīng)成為更近一些研究的主要研究終點(diǎn)。出國治療服務(wù)機(jī)構(gòu)愛諾美康了解到，在兩個(gè)關(guān)鍵的藥物試驗(yàn)中，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）要求顯本出“臨床獲益”，以支持藥物適應(yīng)證的申請，其后FDA批準(zhǔn)了這2個(gè)適應(yīng)證，其中“臨床獲益”包括了患者報(bào)告的主要轉(zhuǎn)歸。

某一復(fù)合標(biāo)準(zhǔn)由疼痛程度評價(jià)，卡氏評分和體重組成；通常獲益被定義為至少某一指標(biāo)得到改善，且持續(xù)不短于4周，而無任一指標(biāo)惡化。出國治療服務(wù)機(jī)構(gòu)愛諾美康了解到，在這些情況下，病人報(bào)告的疾病轉(zhuǎn)歸尤其是疼痛、被測量的患者疾病體驗(yàn)的中心臨床部分，以及被衡量的臨床轉(zhuǎn)歸，是成功姑息療效的合理臨床替代指標(biāo)。