神經母細胞瘤 波士頓兒童醫院免疫療法

患兒2018年5月查腹部超聲提示：左側腹部巨大實性腫塊，12.6x13x10.6cm,考慮神經母細胞瘤。2018年6月行腹部增強CT+重建提示：左腹膜后神經母細胞瘤，11.8x12.89x14.5cm,腹部血管被包繞，左腎積水。尿VMA，HVA,NSE,LDH均明顯升高。

髂骨骨髓常規提示：可見聚集成團的細胞，疑為神母細胞。PET提示頸部淋巴結轉移，骨掃描提示:左側頂骨、雙側多發肋骨、腰椎及骨盆骨骨代謝異常灶，考慮多發骨/骨髓轉移可能。臨床診斷：神經母細胞瘤，IV期，高危。

2018-6-12至2018-7-24給予CAV方案化療2周期。2018-7-24復查下腹部CT增強+重建提示：瘤灶較前縮小，容積約418cm3。

2018-7-27至2018-9-17給予CVP、CAV、CVP方案各化療1周期。化療期間曾出現心肌損害、骨髓抑制，予以對癥處理后好轉。

2018-9-5復查下腹部CT增強+重建提示：瘤灶較前縮小，容積約243.159cm3。2018-10-11全麻下行左腎上腺神經母細胞瘤切除術+左腎切除術+腹膜后淋巴結清掃術，手術順利。術后2018-11-9給予CAV方案化療。2018-11-30給予CVP方案化療。

2018-12-21行自體外周血造血干細胞動員采集。2019-1-11行CADO方案化療，2019年2月進行自體干細胞移植，3月預計進行放療。國內醫生認為：放療后所有治療就結束，無需進一步治療。患兒家屬不放心國內的治療，于是委托專注重大疾病的出國看病機構愛諾美康出國尋求進一步的治療。

愛諾美康推薦了波士頓兒童醫院、辛辛那提兒童醫院，美國兩家非常好的腫瘤醫院。之后家屬因為波士頓有朋友，選擇了波士頓兒童醫院。按照波士頓兒童醫院的規定，任何腫瘤的患兒前往醫院就醫事先均應進行遠程咨詢建議（而非某些中介宣傳的所謂合作可以有特權），明確治療方案后，家屬再決定是否赴美，這樣可極大避免小患兒赴美治療的盲目性。

Suzanne Shusterman，醫學博士

波士頓兒童醫院 實體瘤中心

哈佛醫學院助理教授

臨床擅長：神經母細胞瘤，實體瘤

Suzanne博士認為，患兒完成放射治療后，我建議進行完整的疾病評估，包括腹盆部的MRI或CT掃描和MIBG掃描，以及雙側骨髓穿刺活檢。如果上述檢查未見相關部位的疾病跡象（或疾病非常輕微），我建議使用dinutuximab（Unituxan），GMCSF，IL-2和Accutane進行治療。該組合也稱為免疫療法，在美國是神經母細胞瘤標準療法。理想情況下，免疫療法的合適時機是在患者干細胞輸注后的90天內開始免疫治療。不建議晚于干細胞輸注后200天。

我們在美國使用的免疫治療方案一般為6個療程：

第1、3、5療程：Dinutuximab聯合GM-CSF、異維甲酸。患者通常需要住院5-6天。第2、4療程：Dinutuximab聯合IL-2、異維甲酸。患者通常需要住院5-6天。第6療程：單獨使用異維甲酸，為門診治療。

美國使用的方案是ch14.18（dinutuximab）結合GM-CSF或IL-2。GM-CSF和IL-2都是刺激免疫系統的藥劑，并且（理論上）可以增加身體對Dinutuximab的反應。在歐洲，ch14.18作為單藥使用。根據歐洲的一項臨床試驗，單獨給予ch14.18抗體的效果和聯用ch14.18抗體和IL-2的效果基本一致。目前暫無法確定哪種方案更優。

一般而言，對于接受類似于這種強化治療的神經母細胞瘤患者，大約一半能實現長期生存。我建議盡早接受該治療，否則延誤治療可能會增加疾病復發的幾率。

患兒家屬在明確治療方案后，對于出國看病有了更多的信心，接下來，愛諾美康將為他們一家辦理出國看病的后續事宜。我們也希望免疫療法能夠給孩子帶了更多的治愈可能。