年齡大不能骨髓移植？美國給出治愈白血病的方案

患者2022年5月因“腰痛”就診，檢查發現右輸尿管上段結石伴右腎積水，泌尿系感染，化驗肌酐達220 umol/L ，5月3日給予經尿道右腎尿管鏡檢查+雙J管置入術，并留置導尿管。化驗血常規白細胞達47X10*9, 給與美平抗感染治療。5月5日化驗WBC達58 X10*9，肌酐200.9umol/L。考慮血液惡性腫瘤，5月8日開始給予羥基脲治療。5月8日拔除留置導尿管【雙J管仍留置在輸尿管內】。5月10日化驗肌酐為144.8 umol/L，夜間出現發熱，體溫達38.9度，繼續美平抗感染治療。結合骨髓檢查（原始粒細胞占26.4%），目前診斷考慮AML, 2022年5月12日開始給予第一周期伊達比星(5mg QD, d1-5)+阿糖胞苷（0.05g q12h, d1-5）方案化療，同時停用羥基脲。化療后出現外周血三系減低（WBC最低0.57，HB最低62，PLT最低15），便潛血陽性, 肉眼血尿，給予升白針、輸懸浮紅細胞、輸血小板等對癥治療，復查便潛血陰性，肉眼血尿消失。

國內下一步治療計劃是誘導緩解，然后維持治療，因年齡大，無法骨髓移植。愛諾美康幫助患者預約了美國白血病專家 M 教授。M 教授是希望之城惡性血液病轉化學系主席、白血病研究中心主席、NCCN急性髓系白血病治療指南專家委員會委員，同時擔任權威血液學期刊《Blood》雜志編委。希望之城是美國血液惡性腫瘤的先驅，也是首個骨髓移植突破16000例的醫院。

M 教授指出，伊達比星+阿糖胞苷不是美國的標準療法。在美國，我們通常在治療后2-4周內復查骨髓活檢。我們不建議在尚未得知當前化療周期結果以及其有效與否的情況下再進行下一個周期的化療。在接下來的兩周，建議患者再做一次骨髓活檢，這將顯示疾病是否獲得緩解。如果疾病進入緩解期，那么下一步的方案是給予一周期的高劑量阿糖胞苷1000mg/m2，第1、3、5天給藥，每12小時一次。如果未達緩解，則需要給予另一種化療方案，即：地西他濱+維奈托克或阿扎胞苷+維奈托克。使用這些聯合治療后，疾病達到緩解的概率是60%。如果患者其他方面健康，在美國我們會建議骨髓移植。化療可能會使疾病緩解，但不太可能會治愈該患者。我們會給予降低強度預處理方案和干細胞移植，根據移植的類型，治愈的概率為50%，移植死亡的概率為20%。復發的概率為30%。但是，如果不進行移植，疾病復發的可能性為90%。

干細胞可以來自匹配的同胞供體，或非血緣供體，或來自其他家庭成員的半相合匹配供體。此外，由于使用了減低強度預處理方案，患者需要在干細胞移植之前處于完全緩解狀態。如果移植前僅達到部分緩解，移植可能無效。在希望之城，可接受移植的年齡上限是75歲。但某些情況下，如果75歲以上的患者足夠體健，也可以接受移植手術。然而，患者年齡越大，術后可能出現的并發癥就越多。關于移植的預后，這是基于希望之城的數據，其他醫院的預后數據可能有差異。希望之城是世界上最好的移植中心之一，因此我們的數據可能比其他機構更好。該患者目前有腎結石，輸尿管內有J管，這將是移植的障礙。在所有感染和其他并發癥消退之前，我們不建議移植。

由于患者年齡偏大，當地的醫生拒絕考慮移植來進行治療。如果患者想來希望之城接受移植手術，我們必須先對他進行評估。患者需要達到緩解，心臟、肺、腎和肝的功能都必須足夠好，身體機能正常，身體狀態良好。接下來我們需要找到合適的供體，這將需要6周的時間。然后需要準備移植，這將需要4周的時間。患者需住院4-5周，之后仍需在希望之城附近停留3-4個月。總的來說，如果計劃在希望之城做移植，他將需要在美國至少停留8-10個月。

在美國，找到移植供體的幾率有多大呢？我們可以嘗試尋找匹配的非親緣供體，或者可以給患者的孩子做配型分析，以確認他們是否匹配。找到合適供體的幾率大約為70-80%。

總的來說，患者需要在接下來的兩周進行骨髓活檢，看看骨髓結果如何。如果患者獲得緩解，可以使用高劑量的阿糖胞苷進行鞏固治療，然后骨髓移植。如果未達緩解，則可以給予地西他濱+維奈托克或阿扎胞苷+維奈托克。在希望之城進行移植手術，患者的治愈概率為50%，復發或因移植手術死亡的概率為50%。如果患者選擇化療，那么可能達到緩解一年或一年半，但疾病最終可能會復發。

溫馨提醒：案例分享僅供患者參考，不作為治療建議。治療方案請以主治醫生制定為準。